• 利用SCNT技術源自患者自身細胞的「生物學年齡為零」細胞，對難治性和不治之症進行根本性治療
  • 全球首個同時解決現有幹細胞治療主要障礙——「免疫排斥」和「細胞老化遺傳」的治療平台
  • 透過克服現有臨床局限的新範式——「患者發起的臨床試驗（Patient-Initiated Clinical Trial™）」，大幅提高治療的可及性

韓國龍仁--(美國商業資訊)--致力於疑難雜症和不治之症根治研究的一流生物科技公司Clonell Therapeutics, Inc.今日宣布，正式推出以體細胞核移植(SCNT)技術為基礎的全球第一個「病患特異性胚胎幹細胞（源自體細胞核移植的胚胎幹細胞，以下簡稱SCNT-ESC）」治療平台。與此同時，公司已啟動創新型「患者發起的臨床試驗」，旨在將這項突破性技術直接應用於病患。

該平台的問世被譽為樹立了再生醫學領域真正的「黃金標準」，它完美解決了現有幹細胞療法存在的內在難題，例如免疫排斥、不完全重程式化以及衰老特質遺傳等局限性。Clonell的SCNT技術將病患體細胞的細胞核移植到健康的去核卵母細胞中，以此建立病患特異性胚胎幹細胞株。這一過程可確保幹細胞與病患的DNA實現100%匹配，從而消除免疫排斥反應。藉助卵母細胞細胞質強大的重程式化能力，病患細胞的表觀遺傳狀態被徹底重設，煥變為「生物年齡歸零」的多能幹細胞，甚至老化的線粒體、核糖體等胞器也被替換為健康狀態。

相較之下，誘導多能幹細胞(iPSC)存在「表觀遺傳記憶殘留」和「老化胞器遺傳」等固有缺失。例如，由皮膚細胞誘導生成的iPSC可能會保留其做為皮膚細胞的記憶，在分化為神經元、心肌細胞等其他細胞類型時出現抗性，或者有回歸原始細胞譜系的傾向，這成為穩定、高效取得治療用細胞的一大障礙。此外，鑑於線粒體是細胞內的胞器之一和細胞的「能量工廠」，iPSC會原封不動地遺傳病患體內老化的線粒體。因此，它們的能量(ATP)產生效率不彰，並產生大量有害的活性氧(ROS)，導致其在分化為需要大量能量的神經元或心肌細胞時的治療劑功能顯著降低。

Clonell旗下的SCNT-ESC治療平台從根本上攻克了上述技術難題，公司的目標是徹底「征服」那些此前無法根治的疾病，涵蓋阿茲海默症、ALS（肌肉萎縮側索硬化症）、中風等神經退化性疾病，心力衰竭等心血管疾病，以及衰老相關疾病。Clonell的目標並非簡單緩解病症，而是實現受損組織和器官的功能修復。憑藉這項技術，長久以來只存在於理論層面的攻克疑難雜症和不治之症的夢想，如今正被公司轉化為切實可行的治療策略。

值得一提的是，Clonell應用其專利技術——「用於提高克隆胚胎發育效率的供體細胞和體細胞核移植組合物的選擇，以及使用該組合物的體細胞核移植方法（專利申請中）」，建構了商業化所需的高效生產體系，將SCNT-ESC的生產效率提升至傳統方法的兩倍以上。這項獨特技術能夠最大程度激發卵母細胞的天然重程式化能力，是Clonell在技術門檻極高的SCNT領域擁有的獨特競爭優勢。

此外，針對傳統藥企主導的臨床試驗存在成本高昂、耗時漫長的侷限，Clonell引進了被稱為「患者發起的臨床試驗」的新典範。這是一種創新性的合作，由迫切需要接受治療的病患充當臨床試驗的發起者，自行出資啟動治療流程，而Clonell則憑藉其無可匹敵的技術，為病患提供個人化治療方案。在這一過程中，Clonell透過採用全球支付保障系統Escrow (Escrow.com)保障臨床費用管理的透明度和病患資金的安全。隨後，Clonell為整個流程提供支援，使病患能夠透過日本《再生醫學安全法(ASRM)》架構下的院內臨床研究和治療以及美國食品藥物管理局(FDA)的「擴大准入計畫」（特別是「單個病患研究性新藥申請(IND)」）等合法監管途徑，安全、快速地接受客製化治療。

Clonell科學長(CSO) Hyo-Sang Lee博士表示：「Clonell的SCNT-ESC平台在醫學層面堪稱最為理想的治療平台，其在安全性和有效性上具備的絕對優勢是其他任何治療平台都無法比擬的。」Lee博士是美國俄勒岡健康與科學大學(OHSU)研究團隊的核心成員，該團隊于2013年成功建立了全球第一個人類SCNT-ESC。他補充說道：「這是因為該技術提供了最理想的治療原料，能夠實現醫學想像力所能達到的最理想的治療策略，以因應人類面臨的最棘手的疾病。」

如欲瞭解更多關於Clonell治療平台和「患者發起的臨床試驗」的資訊，請造訪公司官方網站(www.clonell.com)。

關於Clonell Therapeutics, Inc.

Clonell是一家藉助治療性克隆技術研發疑難雜症和不治之症根治方案的生物科技公司。憑藉在病患特異性胚胎幹細胞(SCNT-ESC)領域無可匹敵的技術實力，公司打造了涵蓋神經退化性疾病、心血管疾病和衰老相關疾病的多元化研發產品線。Clonell以「以病患為中心的創新」為核心價值，透過「患者發起的臨床試驗」，持續提升尖端再生醫學技術的可及性。

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